Ga naar de inhoud Ga naar de footer

Innovatie

OVERZICHT VAN AMD & GA

Leeftijdsgebonden maculadegeneratie (AMD) is een progressieve degeneratieve oogaandoening die de macula en de fovea aantast, het centrale deel van het netvlies dat verantwoordelijk is voor scherp zicht. Het is een van de belangrijkste oorzaken van gezichtsverlies bij mensen ouder dan 50 jaar, wat een grote impact heeft op de kwaliteit van leven en emotioneel welzijn van oudere patiënten.

AMD wordt ingedeeld in drie stadia: vroege AMD, tussenliggende AMD en gevorderde of late AMD.
Terwijl de vroege en tussenliggende stadia van AMD milde symptomen veroorzaken, worden de symptomen progressief erger in de gevorderde stadia van de ziekte.

Gevorderde AMD wordt onderverdeeld in twee subvormen

Wet AMD

Wet AMD wordt gekenmerkt door abnormale bloedvatgroei onder het netvlies, die leidt tot lekkage van vocht of bloed, wat resulteert in snelle en ernstige verlies van centraal zicht. Wet AMD kan aanzienlijke visuele vervorming veroorzaken en vereist snelle behandeling om verdere visuele achteruitgang te voorkomen.

Dry AMD/GA

Voor droge AMD/GA werden pas in 2023 de eerste twee geneesmiddelen door de FDA goedgekeurd: SYFOVRE® van Apellis en IZERVAY® van Astellas. Deze twee geneesmiddelen die zich richten op het complementaire pad, hebben in klinische onderzoeken aangetoond dat ze de groeisnelheid van GA-laesies met ongeveer 35% kunnen verminderen bij maandelijkse intravitreale injecties, maar er werd geen significante verbetering van het zicht vastgesteld. Dit benadrukt de dringende nood aan een effectieve behandelingsoptie voor deze GA-patiënten.

Therapeutische opties

Wet AMD

Wet AMD kan behandeld worden met intravitreale injecties van anti-vasculaire endotheliale groeifactor (VEGF) therapieën (zoals Eylea®, Vabysmo®, of Lucentis®) om de vorming, groei en lekkage van abnormale bloedvaten te verminderen.

Dry AMD/GA

Voor droge AMD/GA zijn pas in 2023 de eerste twee geneesmiddelen goedgekeurd door de FDA: SYFOVRE® van Apellis en IZERVAY® van Astellas. Deze twee geneesmiddelen die zich richten op de complementaire route hebben in klinische onderzoeken een reductie van de groeisnelheid van GA-laesies met ongeveer 35% laten zien bij maandelijkse intravitreale injecties, maar er werd geen significante verbetering van het zicht vastgesteld. Dit onderstreept de dringende nood aan een effectieve behandelingsoptie voor deze GA-patiënten.

Onze strategie

GA wordt erkend als een complexe multifactoriële ziekte, waarbij het richten op een enkelvoudige pathway zoals complement waarschijnlijk niet voldoende is om de groei van GA drastisch te verminderen en het zicht te verbeteren. De strategie van Oxurion is daarom om verder te kijken dan de complement pathway, nieuwe doelen te identificeren die betrokken zijn bij de pathogenese van de ziekte, en multi-target geneesmiddelen te ontwikkelen om betere behandelingsmogelijkheden te bieden aan GA-patiënten.

Om nieuwe cellulaire pathways te identificeren die het netvlies effectief kunnen beschermen tegen verdere degeneratie, heeft Oxurion een innovatief platform voor doelontdekking opgezet voor GA. Dit omvat een genoomwijde screening met behulp van CRISPR-gentechnologie voor genmodulatie in een in vitro celgebaseerde assay, die zeer representatief is voor het GA-stadium van de ziekte ("patiënt in een schaaltje").

Oxurion werkt momenteel aan de nieuwe doelen die geïdentificeerd zijn via dit platform voor doelontdekking en zal aan het einde van het tweede kwartaal van 2024 beginnen met het genereren van zijn multi-specifieke hoofdkandidaat.